Namesto da bi Miloš prejemal učinkovito gensko zdravilo, mu odprte rane mažejo s kremo

Privzeta profilna slika
Tina S. Bertoncelj
Vir: Društvo Viljem Julijan
POSLUŠAJ ČLANEK

V Društvu Viljem Julijan so na današnji tiskovni konferenci izrazili svojo zgroženost ob nepravilnosti postopka, s katerim so na ZZZS dečku Milošu neutemeljeno zavrnili zdravljenje z novim in edinim genskim zdravilom, kar je bilo prejšnji teden razkrito v oddaji Tarča.

Da je genska terapija prva izbira pri zdravljenju Miloševe bolezni, je zatrdila tudi vodja Centra za bulozno epidermolizo in vodja pediatrične dermatologije na Univerzitetni kliniki Freiburg v Nemčiji. Hkrati so v društvu podali še svojo podporo predlogu zakona o ustanovitvi posebnega državnega sklada za redke bolezni, ki je bil prejšnji teden vložen v parlamentarni postopek.

V Društvu Viljem Julijan so se na današnji tiskovni konferenci odzvali na razkritja oddaje Tarča na TV Slovenija o zdravljenju otrok z redkimi boleznimi. Ob tem so pozvali k takojšnji odobritvi zahteve za povračilo stroškov zdravila vyjuvek, ki je po navedbah društva ključno za zdravljenje šestletnega dečka Miloša, ki ima distrofično bulozno epidermolizo. Gre za eno najtežjih genetskih bolezni. Na koži mu ves čas nastajajo odprte krvave rane. Poleg tega so se mu trajno zlepili tudi prsti na rokah, zaradi zoženja požiralnika pa ima vstavljeno gastrostomo.

Miloš je bil pol leta v ZDA in tam prejemal edino gensko zdravilo za to bolezen. Kot so povedali v Tarči, je zdravljenje plačal Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS). Ko se je Miloš vrnil v Slovenijo, pa so nadaljevanje zdravljenja zavrnili. V ZZZS so namreč ocenili, da je javnozdravstveni pomen zdravila vyjuvek majhen, zato so povračilo stroškov zavrnili kot neutemeljeno. V društvu so opozorili, da je bilo Milošu zdravljenje zavrnjeno, brez da bi ZZZS od strokovnega kolegija dermatovenerološke klinike v Ljubljani pridobil potrebno strokovno mnenje.

V ZZZS so ocenili, da je javnozdravstveni pomen zdravila vyjuvek majhen, zato so povračilo stroškov zavrnili kot neutemeljeno.

»To je zagotovo škandalozno in povsem nedopustno, da je ZZZS sam naredil 'strokovno' oceno genske terapije in sam presodil, da Milošu to zdravljenje ne pripada,« so ocenili v društvu in dodali, da je ZZZS to storil tudi nezakonito – brez potrebnega strokovnega mnenja. »Pri tem je celo povozil strokovna mnenja zdravnikov iz tujine, v katerih je bila jasno zapisana podpora zdravljenju s tem zdravilom,« je povedal Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan.

Gensko zdravilo vyjuvek je bilo v ZDA odobreno leta 2023, letos konec februarja pa tudi v EU – a ga Miloš še vedno ne prejema. »Toliko o tem, da so našim otrokom na voljo vsa sodobna zdravljenja, kot ves čas zatrjujejo na Ministrstvu za zdravje,« je dejal Jelen.
Vir: Društvo Viljem Julijan

Učinek zdravila je bil očiten in zelo dober

Miloševa mama je povedala, da sina že eno leto maže s kremo Filsuvez, vendar ta nima nobenega učinka. Ravno nasprotno, ker je kremo treba nanašati na rane vsak drugi dan, ima deček zaradi tega dodatne bolečine in stisko. Nanos kreme je namreč boleč tudi zato, ker je treba pred nanašanjem vsakič odviti povoje z ran, poleg tega je potrebno še kopanje. »V nasprotju s tem je Miloš zdravljenje z genskim zdravilom prejel enkrat tedensko. Sam postopek je bil neprimerno manj boleč in zahteven. Po nanosu genskega zdravila so se mu manjše rane začele celiti že naslednji dan, večje pa čez nekaj dni. Učinek zdravila je bil očiten in zelo dober. Milošu se je kakovost življenja zelo dvignila,« je povedala njegova mama.

V Društvu Viljem Julijan so napovedali, da bodo v tem tednu skupaj z Miloševo mamo na ZZZS ponovno vložili vlogo za kritje stroškov Miloševega zdravljenja z gensko terapijo vyjuvek. »Pričakujemo, da bo zdravljenje tokrat odobreno,« je dejal Jelen, Gregor Bezenšek pa je ob tem poudaril, da Miloš potrebuje zdravljenje z gensko terapijo čim prej. »Nedopustno je, da Miloš, ki zaradi bolezni vsakodnevno trpi, že toliko let čaka na zdravljenje. Tudi sedaj, ko je genska terapija končno odobrena v EU, še vedno čaka. To je sramotno,« je še dejal ustanovitelj Društva Viljem Julijan.

Prvo zdravljenje za bulozno epidermolizo

Na tiskovni konferenci je preko videopovezave sodelovala tudi prof. dr. Cristina Has, vodja Centra za bulozno epidermolizo in vodja pediatrične dermatologije na Univerzitetni kliniki Freiburg v Nemčiji. Gre za eno izmed vodilnih evropskih strokovnjakinj za bulozno epidermolizo in strokovnjakinjo za zdravljenje bulozne epidermolize.

Pojasnila je, da je gensko zdravilo vyjuvek prvo zdravljenje za bulozno epidermolizo, ki zdravi vzrok bolezni. Vzrok bolezni je namreč odsotnost oziroma okvara ključne celične beljakovine kolagen VII. S tem zdravilo predstavlja revolucionarno in transformativno zdravljenje za to težko bolezen. To zdravilo je tudi povsem neprimerljivo s pred časom odobrenim zdravilom Filsuvez, ki je zgolj krema iz brezinega lubja.

»Gre za dve povsem neprimerljivi zdravili in v Nemčiji je prva izbira genska terapija vyjuvek, ki ima veliko večje in boljše učinke zdravljenja,« je zatrdila vodja Centra za bulozno epidermolizo. Povedala je, da je bilo v Nemčiji to gensko zdravljenje na voljo že eno leto prej, preden ga je odobrila evropska agencija za zdravila EMA.

Gre za dve povsem neprimerljivi zdravili in v Nemčiji je prva izbira genska terapija vyjuvek, ki ima veliko večje in boljše učinke zdravljenja.

Podpora predlogu zakona o ustanovitvi državnega sklada za redke bolezni

V Društvu Viljem Julijan so podali podporo predlogu zakona o ustanovitvi posebnega državnega sklada RS za redke bolezni, ki ga je prejšnji teden v zakonodajni postopek vložila stranka SD. »V našem društvu podpiramo ustanovitev državnega sklada, ki bi omogočal kritje stroškov zdravljenja otrok z redkimi boleznimi z najnovejšimi genskimi zdravili, tudi če ta še niso odobrena v EU, so pa odobrena v primerljivi državi, denimo v ZDA,« je dejal Bezenšek in izrazil veselje, da je stranka SD vložila predlog zakona za tovrsten sklad.

Po oceni društva je sklad družbenega pomena, odgovornost zanj pa nosi politika. »Politika naj prevzame to odgovornost in naj se neha skrivati, kot je to počela do sedaj,« so bili jasni. V društvu so prepričani, da ni prav nobenega razloga, da slovenskim otrokom ne bi omogočili zdravljenja z najnovejšimi zdravili v ZDA. Gre za zdravila, ki jih odobri državna agencija za zdravila FDA, ki ima najvišja možna strokovna merila.

Izbrano za naročnike
Izraelska resnica o Gazi skozi oči slovenskega novinarja
Prehitevanje po dolgem in počez
Zatrjevano ozadje obračuna z dr. Lucijo Ažman Momirski na Fakulteti za arhitekturo
Še niste naročnik Domovine? Obiščite našo naročniško stran
Naroči se Doniraj Vse novice Za naročnike
Natisni Naroči se Doniraj Vse novice Za naročnike

Povezani članki

Aleksu so z donacijami zagotovili zdravljenje z novim genskim zdravilom, bo končno sprejet tudi zakon o ustanovitvi sklada?
  • 13. 02. 2026
[Nov posnetek] »Greš lepo na občino, pa vržeš bombo«
  • 18. 04. 2026
Jurij Vodovnik: Veselje moje vse je preč, ne morem se pomagat več ...
  • 18. 04. 2026